2024年6月13日,杭州易文赛生物技术有限公司(以下简称“易文赛”)所提交的“人脐带间充质干细胞注射液”新药临床试验申请(ind)获国家药品监督管理局受理(受理号:cxsl2400380),拟适应症为溃疡性结肠炎(uc)。
炎症性肠病(inflammation bowel disease,ibd)是一种慢性非特异性炎症性疾病,主要包括溃疡性结肠炎(ulcerative colitis, uc)和克罗恩病(crohn disease,cd)。随着生活水平的提高及饮食结构的变化,ibd在我国的发病率逐年上升,已严重危害人民健康。根据中国疾病预防控制中心预测数据,2025年ibd患者将突破150万。当前的临床干预手段侧重于对症治疗但效果欠佳。因此,发展ibd诊疗新技术、新方法,将为ibd的综合防治提供有效依据,具有重大社会需求。
uc是一种多病因、多遗传因素的疾病,目前普遍认为uc的发病机制与免疫紊乱和黏膜血管的病变有关,其特征是慢性炎症和上皮屏障破坏。uc导致结肠粘膜的持续炎症,可导致严重出血、溃疡、毒性巨结肠和暴发性结肠炎。
近年来,溃疡性结肠炎在中国的发病率逐年上升,发病年龄趋于年轻化,但传统的治疗方案对部分患者效果欠佳。目前,国内尚未批准生物制剂(如英利昔单抗、阿达木单抗等)在uc中使用。
间充质干细胞是一种具有强大自我更新、多向分化、低免疫原性和调节免疫功能的细胞,可通过抑制促炎细胞因子的释放,并与各种免疫细胞的相互作用而诱导外周免疫耐受,下调炎症反应和促进组织修复,在炎症性疾病治疗中的作用被广泛应用[1]。肠道内免疫细胞和分子与肠道菌群之间相互作用的机制,主要是通过先天免疫系统[巨噬细胞、树突状细胞(dendritic cells, dcs)、白介素-10(interleukin-10, il-10)、信号转导和转录激活因子3(signal transducer and activator of transcription-3, stat-3)等]和适应性免疫系统(b细胞和t细胞)而发挥作用的[2]. mscs可增加il-10的生成,抑制t淋巴细胞的增殖和活化,及细胞毒性和自然杀伤细胞(natural killer cell, nk)产生的细胞因子而发挥广泛免疫调节作用[3]。相关动物和临床研究均表明,间充质干细胞已用于治疗两种炎性肠病,即克罗恩病及溃疡性结肠炎,疗效显著。
目前,易文赛已有三款细胞药物已获国家药监局凯发k8官网公示。未来,易文赛将持续扎根于细胞药物研发的沃土,为人民带来更多健康的福音!