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中国生物制药1类创新药申报上市,瞄准这一罕见病-凯发k8官网

发布时间:2024-07-16 08:18:34  |  来源:中国经济网  |  作者:  |  责任编辑:科学频道

7月13日,国家药监局药品审评中心(cde)凯发k8官网公示,港股龙头药企中国生物制药旗下正大天晴药业集团申报的1类创新药tq05105片上市申请已获受理。不久前中国生物制药曾公告,tq05105片(罗伐昔替尼)用于治疗中高危骨髓纤维化(mf)的关键注册临床试验已完成最终分析,达到主要终点。

罗伐昔替尼片是由正大天晴自主研发的一款具有全新化学结构的jak/rock抑制剂,能够有效抑制jak家族激酶活性及rock激酶活性,显著抑制细胞中stat3和stat5的磷酸化水平,从而抑制jak/stat信号通路传导作用,进而发挥抗肿瘤活性。

mf是一种较罕见的髓系肿瘤,属于骨髓增殖性肿瘤的一种,常伴有弥漫性骨髓纤维组织增生,包括原发性骨髓纤维化(pmf)、真性红细胞增多症后骨髓纤维化(ppv-mf)、原发性血小板增多症后骨髓纤维化(pet-mf),mf最终会进展为骨髓衰竭或转化为急性白血病。2023年9月,pmf被纳入中国《第二批罕见病目录》。

作为罕见病,骨髓纤维化的有效治疗手段十分有限。此前,国内仅有进口药物芦可替尼获批用于中高危骨髓纤维化的治疗,这一领域存在较大未被满足的临床需求。弗若斯特沙利文数据显示,2018年,中国骨髓纤维化新发病例数约 6万例,预计到2030年将达到6.3万例,届时骨髓纤维化靶向药市场规模将达到30.6亿元。

罗伐昔替尼片是正大天晴近期申报上市的又一款1类创新药。正大天晴曾于2023年美国血液学年会(ash)公布罗伐昔替尼用于治疗骨髓增生性肿瘤 (mpn)的i期临床研究数据。结果表明,该产品具有良好的人体药代动力学行为,不良反应可耐受,最佳缩脾率63.79%,体质症状最佳改善率为87.50%。

公司还在加速推进罗伐昔替尼片的多项临床研究,如联合bet抑制剂或bcl-2抑制剂用于治疗中高危mf。此外,罗伐昔替尼片在慢性移植物抗宿主病(cgvhd)中也展现出积极疗效。

今年上半年,正大天晴已有安奈克替尼、贝莫苏拜单抗、依奉阿克3款1类创新药获批上市,成为上半年1类创新药获批最多的国内药企。

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